癫痫发作治疗的新药在中国获批

2024年7月16日，元羿生物宣布，其授权引进并商业化的泽元安®加那索龙（Ganaxolone）口服混悬剂，已获得国家药品监督管理局批准，用于治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症患者癫痫发作。这是全球首个也是目前国内唯一获批用于治疗CDKL5缺乏症（或称为“希舞综合征”）患者癫痫发作的药物，将造福于中国患者和家庭，用于治疗严重而罕见的遗传性神经发育性疾病。该口服混悬剂也是首个获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于这一患者群体的疗法。

泽元安® （加那索龙口服混悬剂）是一款靶向GABAA受体的正向别构调节剂1。该药物由美国Marinus公司研发，并由元羿生物于2022年授权引进中国，是首个获得FDA批准用于CDKL5缺乏症患者群体的疗法，曾获FDA罕见病资格和儿童罕见疾病资格认定。目前该疗法已在美国、欧盟等国家和地区获批，为全球CDKL5缺乏症患者提供了全新的治疗选择，引领 CDKL5缺乏症癫痫发作治疗迈入新时代。